Aprobada la comercialización del primer y único tratamiento contra los efectos del síndrome de Rett

La biofarmacéutica estadounidense Arcadia Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la comercialización del primer tratamiento para los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en la Unión Europea.

Se trata de DAYBU (trofinetida) para el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en pacientes adultos y pediátricos de cinco años o más, lo que lo convierte en el primer y único tratamiento aprobado para el síndrome de Rett en la UE. En EEUU, lleva aprobado más de tres años.

Según la consejera delegada de Acadia, “la autorización de DAYBU marca un importante hito para la comunidad del síndrome de Rett en la UE y supone un avance en nuestra misión de llevar este tratamiento innovador a pacientes y familias que durante mucho tiempo han afrontado una profunda necesidad médica no cubierta”. 

Esta enfermedad es un trastorno genético grave del neurodesarrollo que afecta de forma casi exclusiva a niñas. En total, se piensa que afecta a una de cada 10.000 o 15.000 niñas en todo el mundo.

 
El resultado positivo para la comercialización del fármaco en la UE se basa principalmente en los resultados del estudio en fase III LAVENDER, que demostró mejoras significativas y relevantes en las principales manifestaciones del síndrome de Rett. 

Una solución por la que “las familias afectadas por el síndrome de Rett llevan muchos años demostrando una extraordinaria capacidad de resiliencia mientras esperan avances que puedan marcar una diferencia en su vida cotidiana”, según una declaración conjunta de la Asociación Española de Síndrome de Rett (AESR), Mi Princesa Rett y La Associació Catalana de la Síndrome de Rett (ACSR).